Nuevo medicamento para la fibrosis quística es muy costoso en los países en desarrollo

El fabricante del medicamento, Vertex Pharmaceuticals, una gran empresa de biotecnología con sede en Boston, no lo distribuye en la India, ni prácticamente en ningún otro de los países en desarrollo. La empresa no tiene intenciones de venderlo, ni permitir que alguna empresa local lo fabrique. Vertex está obstaculizando a los posibles competidores, los fabricantes de productos genéricos, al tratar de obtener patentes en varios países.

Hemanth falleció en diciembre, un día antes de su cumpleaños número nueve y dieciocho meses después habría sido candidato a tomar el fármaco, llamado Trikafta, si hubiera vivido en Estados Unidos.

En gran parte de Asia, África y Latinoamérica, familias como la de Hemanth están viendo cómo el Trikafta transforma la vida de miles de pacientes con fibrosis quística en los países ricos, pero afirman que en todo momento la empresa entorpece sus intentos de que ellos mismos consigan el fármaco.

En dosis de tres tabletas al día, Trikafta es el medicamento más potente y más usado de los cuatro que maneja Vertex para la fibrosis quística. Con un precio de venta de más de 322,000 dólares al año en Estados Unidos, se calcula que al paciente le costará millones de dólares durante el curso de su vida. Un análisis realizado por investigadores del Reino Unido reveló que el suministro del medicamento para un año podría fabricarse con un costo estimado de tan solo 5,700 dólares.

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Vertex ha reportado ganancias de más de 17,000 millones de dólares por la venta Trikafta desde que se aprobó su uso en 2019.

Esta semana, un grupo de pacientes y sus familiares de cuatro países en cuatro continentes dio inicio a una serie de trámites judiciales y regulatorios para tratar de obligar a sus gobiernos a anular la protección de propiedad intelectual y autorizar la importación de una versión genérica a bajo costo del Trikafta o que se fabrique localmente. En virtud de este proceso, llamado concesión obligatoria de licencias, los fabricantes de medicamentos genéricos le pagarían regalías a Vertex.

Tres de estos procesos se están llevando a cabo en la India, Ucrania y Sudáfrica, donde Vertex ha estado obstaculizando los intentos de que el medicamento esté disponible, afirman los pacientes y sus familiares. El cuarto está en marcha en Brasil, donde Vertex está tratando de obtener la cobertura del fármaco; allí la preocupación de los pacientes y de sus familiares es que el medicamento de marca será demasiado caro.

La fibrosis quística es una enfermedad genética que afecta los pulmones y el aparato digestivo. Los pacientes casi siempre fallecen cuando llegan a la edad adulta, pero el Trikafta está prolongando muchísimo la esperanza de vida.

“Todos los pacientes del mundo tienen acceso al internet y desean obtener el fármaco”, señaló Christine Noke, una representante de los pacientes en Turquía.

En teoría, si llegara a los pacientes de los países en desarrollo, la farmacéutica obtendría mayores ganancias, pero algunos fabricantes se rehúsan a poner sus fármacos al alcance en países más pobres a precios más bajos porque hacerlo puede disminuir su capacidad de cobrar más en los países de altos ingresos.

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Vertex, la cual tiene el monopolio de los fármacos transformadores contra la fibrosis quística, comentó que estaba tratando de ampliar su acceso a nivel global.

“Nuestros equipos trabajan todos los días para que tengan acceso cada vez más pacientes en todo el mundo mediante una serie de vías, incluso en países de ingresos medio-bajos y bajos, donde hay muchos obstáculos que impiden el acceso debido a las desafiantes condiciones económicas y la limitada infraestructura de atención médica”, señaló Heather Nichols, vocera de Vertex.

Nichols comentó que la empresa inició un “programa de donación de productos” en países de bajos ingresos y señaló que la farmacéutica dio cierto tipo de acceso a, por lo menos, uno de sus medicamentos contra la fibrosis quística en Brasil, Polonia, Bulgaria, Estonia, Grecia, Letonia, Eslovaquia, Eslovenia, Rumania y Omán. Vertex no quiso especificar qué países de recursos más bajos tienen acceso al Trikafta.

El defecto genético que origina la fibrosis quística es más común entre la población de ascendencia del norte de Europa, así como también las mutaciones específicas que se necesita tener para que funcione el Trikafta. No se sabe qué cantidad de pacientes diagnosticados con fibrosis quística y que son candidatos para tomar el medicamento hay en los países en desarrollo, pero se cree que la cifra asciende a miles.

En la India, una encuesta reciente enumeró a solo 600 pacientes diagnosticados con fibrosis quística. Si se cuentan las decenas de miles de pacientes que no han sido diagnosticados en ese país, algunos investigadores calculan que la cifra total de la población con fibrosis quística en la India es mayor que la de Europa.

Aunque se cree que una minoría de indios con fibrosis quística tiene mutaciones que los hace candidatos al Trikafta, la magnitud de la población de la India significa que hay una enorme cantidad de pacientes que podrían beneficiarse con este medicamento.

A Hemanth Buddana, el chico indio que falleció, le dieron terapia y antibióticos para sus infecciones pulmonares frecuentes, pero en la India había pocos recursos disponibles que le ayudaran a respirar y a aumentar de peso. Postrado en una cama de su casa de Hyderabad, aprendió a dibujar y a hablar nuevos idiomas por sí solo.

Gracias a una prueba genética, se confirmó que era candidato a tomar el Trikafta, el cual tiene un precio de venta en Estados Unidos que equivale a más de 20 veces el salario anual de Seshagiri Buddana como gerente de operaciones en Google. Buddana se sumó a otros padres de familia para presionar al gobierno indio a encontrar alguna manera de adquirir el Trikafta para sus hijos, pero no hubo avances.

“Dicen que es un medicamento milagroso, pero no puede hacer milagros si no está al alcance de todos los que lo necesitan”, señaló Shwetha Sree, quien también vive en Hyderabad. Su hijo de 5 años, Vihaan, tiene fibrosis quística, así como también la mutación que lo haría candidato a recibir el medicamento cuando cumpla 6 años si viviera en Estados Unidos.

Desde principios de la década del año 2000, cuando se dio la lucha por el acceso al tratamiento contra el VIH en el África subsahariana, algunas empresas farmacéuticas han aceptado vender sus fármacos en los países en desarrollo a un precio rentable pero significativamente menor. En ocasiones, estas empresas también trabajan con algún importador de medicamentos para vender sus productos en esas regiones.

De igual manera, tenemos el uso compasivo, mediante el cual las empresas farmacéuticas suministran productos a los pacientes graves en los lugares donde no están aprobados. Vertex comentó que, de esa manera, ha ofrecido sus medicinas sin ningún costo a 6500 pacientes, pero se rehusó a especificar dónde los ha suministrado así y dónde lo sigue haciendo.

Una empresa también puede acordar licencias voluntarias que autorizan a los fabricantes de productos genéricos a elaborar y vender algún fármaco en determinados países, casi siempre a cambio de regalías.

La Medicines Patent Pool, una organización sin fines de lucro respaldada por Naciones Unidas la cual funge de intermediaria en ese proceso al emitir sublicencias a los fabricantes de productos genéricos, comentó que no se ha comunicado con Vertex.

Es común que los medicamentos nuevos tarden más tiempo en llegar a los países más pobres, pero la frustración debida al hecho de que Vertex no los suministra bajo ninguna modalidad que permita su acceso hizo que los pacientes de fibrosis quística se unieran en internet e iniciaran una campaña coordinada para obtener la concesión obligatoria de licencias.

Los gobiernos casi nunca están a favor de la concesión obligatoria de licencias, misma que sus mercados de capital tienden a ver como una preocupante grieta en el muro de protección a la propiedad intelectual. Sin embargo, aunque los gobiernos se rehúsen a emitir una concesión de este tipo, las acciones de los pacientes pueden presionar a Vertex para que ponga al alcance el Trikafta en esos países.

De acuerdo con los archivos de patentes consultados por The New York Times, en muchos países Vertex también continúa buscando patentes que impiden a los fabricantes de productos genéricos vender ahí el medicamento. Actualmente, la empresa mantiene una batalla judicial con Gador, uno de los muchos fabricantes argentinos que elaboran versiones genéricas de los fármacos de Vertex a menor costo.

Argentina no reconoce los derechos de propiedad intelectual de Vertex porque la empresa no se ha unido al tratado mundial sobre la protección de patentes. Los científicos de Gador reprodujeron los medicamentos de Vertex mediante ingeniería inversa y comenzaron a venderlos a los pacientes argentinos. Posteriormente, pacientes de países extranjeros empezaron a viajar a Argentina para comprarlos, lo cual puede costarles tan solo 18.000 dólares al año si se usan pesos adquiridos en el mercado negro.

Hasta que aparecieron los fármacos de Vertex, los pacientes tenían pocas opciones, principalmente tratamientos paliativos que les ayudaban a respirar un poco mejor, y, si podían conseguirlo, un trasplante de pulmón. Los medicamentos de Vertex atacaban la causa subyacente de la enfermedad y evitaban que el pegajoso moco obstruyera los pulmones de los pacientes.

Trikafta es asombrosamente eficaz para ayudar a que los pacientes respiren mejor, para mantenerlos fuera del hospital y para prolongarles la vida. Los pacientes y los médicos afirman que los beneficios del medicamento se ven casi de inmediato.

Raphaelle Pereira, de 22 años, había esperado durante varios años un trasplante de pulmón en la ciudad brasileña de Curitiba. Para 2021, ya solo pesaba 36 kilos y no tenía fuerzas ni para caminar al baño. Sus familiares vendieron propiedades y lograron juntar 54,000 dólares para comprar en Estados Unidos la dosis de Trikafta para dos meses.

“Lo tomé un par de días y luego me levanté y dije ‘Creo que me daré una ducha’. Toda mi familia estaba asombrada”, comentó. “Unos días antes ni siquiera podía levantar el brazo”.

Con la información acerca de la manera en que el medicamento había cambiado la situación de su enfermedad, Pereira inició un proceso judicial para que el sistema de salud pública de Brasil le comprara un suministro permanente. Ahora, Pereira está en vías de convertirse en comentarista de fútbol. c.2023 The New York Times Company.